Novartis AG запускает программу для лечения спинальной мышечной атрофии у детей Zolgensma

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запускает программу бесплатного распределения самого дорогого в мире препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей Zolgensma.

Программа бесплатного распределения будет действовать в странах, где продажи препарата пока не были одобрены. На данный момент продажи Zolgensma были разрешены только в США, где стоимость одноразового препарата составляет $2,1 млн.

Как отмечает The Wall Street Journal, эта программа похожа на лотерею. AveXis, дочерняя компания Novartis, которая производит Zolgensma, будет бесплатно выделять около 100 доз препарата в год, если это позволит производство. При этом только в Европе предположительно около 1,6 тыс. детей страдают от самой тяжелой формы спинальной мышечной атрофии. Раз в две недели независимая комиссия будет тянуть жребий среди заявок, поданных врачами.

Такой подход к распределению препарата необычен, пишет WSJ. Обычно фармацевтические компании рассматривают каждый запрос отдельно. Компании также часто направляют соответствующих требованиям пациентов на клинические испытания.

Программа Novartis подверглась критике некоторых групп защиты пациентов. Один из основателей британской организации TreatSMA, которая отстаивает права людей со спинальной мышечной атрофией на доступ к лечению, Кацпер Русински назвал такой подход "очень жестоким". "Они заставляют пациентов соревноваться. Кто будет счастливчиком? Это не поможет", - заявил он.

По мнению Русински, родители предпочли бы программу, которая в первую очередь учитывала бы степень необходимости препарата. В некоторых странах пациентам доступен препарат для лечения спинальной мышечной атрофии Spinraza, выпускаемый американской биотехнологической компанией Biogen Inc. Novartis не отдаёт предпочтения странам, где этот препарат недоступен, или пациентам, которым не помогает Spinraza.

Как заявил представитель Novartis, слова которого приводит WSJ, компания выбрала такой подход, поскольку введение сложных критериев отбора может ущемить права некоторых пациентов. "Мы имеем дело с тяжёлой этической дилеммой. К сожалению, не существует идеального решения", - заявил он.

Помимо этого, компания сталкивается с проблемой ограниченности производства Zolgensma и вынуждена делать американский рынок, где препарат разрешен, приоритетным. В настоящий момент Zolgensma производится на единственной фабрике в США. Novartis надеется открыть ещё два предприятия по его производству в следующем году. По словам представителя компании, это позволит обеспечить препаратом всех соответствующих требованиям пациентов за пределами США.

Novartis получила разрешение на продажу препарата в США в конце мая. Несмотря на его стоимость, уровень продаж был высоким. Фармацевтическая компания указывала, что в долгосрочной перспективе её одноразовый препарат стоит дешевле, чем Spinraza, который должен приниматься в течение всей жизни.

По материалам: The Wall Street Journal